Cibler les cellules souches musculaires pour le traitement des dystrophies musculaires.

La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie grave caractérisée par la fonte graduelle et irréversible du tissu musculaire. Cette maladie est causée par une mutation dans le gène de la dystrophine qui entraine la fragilité des fibres musculaires. Nous avons récemment démontré que la maladie affecte également les cellules souches musculaires, qui sont responsable de la guérison des muscles. De plus, la présence d’une réaction inflammatoire chronique dans les muscles dystrophiques a également un effet néfaste sur la guérison. Ainsi, la progression de la dystrophie musculaire de Duchenne n’est pas seulement due à la trop grande fragilité des fibres musculaires, mais également à la capacité de guérison du muscle qui est diminuée à cause des défauts dans l’activité des cellules souches musculaires. Jusqu’à ce jour, il n’y a pas de traitement efficace pour la dystrophie musculaire de Duchenne. Les glucocorticoïdes sont les seuls médicaments qui peuvent diminuer, partiellement et temporairement, la progression de la maladie grâce à leur effet anti-inflammatoire.

Cependant, leurs effets thérapeutiques sont limités et ils ont également plusieurs effets secondaires néfastes, entre autres, ils diminuent la capacité de régénération des cellules souches musculaires. Ainsi, le développement d’un nouveau médicament, ayant un effet anti-inflammatoire tout en stimulant l’activité des cellules souches musculaires, a un grand potentiel thérapeutique comparativement aux traitements conventionnels pour la dystrophie musculaire de Duchenne. Notre programme de recherche étudie une nouvelle classe de molécules, les lipides bioactifs, pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. Ces molécules ont une puissante capacité de diminuer la réaction inflammatoire tout en stimulant l’activité des cellules souches musculaires. Ainsi, les lipides bioactifs pourraient préserver la fonction musculaire des patients dystrophiques et améliorer leur qualité de vie de façon supérieure au traitement actuel.