Réduire l'impact de la fibrose pulmonaire associée à la sclérodermie: Une approche thérapeutique novatrice, précoce et ciblée

La sclérodermie (ou sclérose systémique, ScS) est une maladie auto-immune chronique caractérisée par une fibrose (ou cicatrisation) excessive de la peau et des organes internes. La fibrose pulmonaire (FP) est la cause principale de décès relié à la ScS. Les traitements présentement disponibles pour la FP-ScS ont des bénéfices plutôt modestes et ne renversent généralement pas les dommages causés par la fibrose. Un traitement plus précoce, lorsque la fonction pulmonaire est encore normale malgré la présence de FP au scan (« FP-ScS légère ») pourrait être une opportunité pour prévenir ces dommages irréversibles. Par contre, il est primordial d’identifier d’abord les individus à risque de maladie progressive afin de mieux cibler les traitements préventifs. L’objectif de mon programme de recherche est donc d’identifier les facteurs de risque d’une maladie progressive dans la FP-ScS légère, ainsi que de déterminer si un traitement plus précoce serait efficace pour prévenir cette progression. Pour identifier les facteurs de risque, j’utiliserai des données et des échantillons recueillis dans des registres nationaux pour analyser les caractéristiques cliniques, radiologiques et immunologiques d’individus avec une FP-ScS légère. En comparant ceux avec et sans maladie progressive, j’élaborerai des algorithmes pour quantifier le risque de maladie progressive. Ensuite, pour définir le rôle des traitements dans la FP-ScS légère, je ferai un sondage pour mieux comprendre la pratique actuelle des rhumatologues et pneumologues. De plus, j’effectuerai un essai clinique randomisé pour déterminer l’efficacité du mycophénolate mofétil (le médicament immunosuppresseur actuellement utilisé en première ligne dans le traitement de la FP-ScS) pour prévenir la progression de la FP-ScS légère, avec une phase pilote d’un an pour confirmer la faisabilité de l’étude avant d’entamer la phase principale. Ultimement, j’ai espoir qu’un jour, le traitement de la ScS visera la prévention, plutôt que la palliation, des complications sévères de la ScS.