Espoir Biosciences : vers un traitement innovateur pour les maladies neurodégénératives

1. RÉSUMÉ DU PROJET

Le vieillissement de la population est l’un des plus grands défis de santé publique du 21e siècle. Avec l’âge, le risque de développer une maladie neurodégénérative comme la sclérose latérale amyotrophique (SLA), Alzheimer, Parkinson ou Huntington augmente considérablement.

Aujourd’hui, plus de 50 millions de personnes sont touchées dans le monde, un chiffre qui pourrait tripler d’ici 2050. Ces maladies provoquent une perte progressive des cellules du cerveau et entraîne des troubles de la mémoire, des difficultés à se déplacer et une perte d’autonomie.

L’impact économique et humain est énorme. Au Canada, ces maladies coûtent plus de 15 milliards de dollars par année, une lourde charge financière pour le système de santé et émotionnelle pour les familles qui accompagnent les patients au quotidien. Pourtant, malgré des décennies de recherche, aucun traitement ne permet encore de stopper ou d’inverser la progression de ces maladies.

Une des raisons principales de cet échec est que la plupart des traitements ciblent uniquement la survie des cellules du cerveau, en négligeant un élément essentiel : les connexions entre les neurones. Ces connexions permettent de transmettre l’information dans le cerveau et le reste du corps, un peu comme les câbles électriques d’un réseau téléphonique. Dans les maladies neurodégénératives, ces connexions sont les premières structures à être endommagées, bien avant la disparition des neurones. Or, un neurone qui ne peut plus communiquer est aussi problématique qu’un téléphone fixe sans réseau, même en étant encore intact.

Espoir Biosciences développe une approche révolutionnaire qui vise à restaurer ces connexions en stimulant la capacité du cerveau à les réparer. Nos recherches ont montré que la détérioration des connexions neuronales est contrôlée par des gènes spécifiques qui deviennent plus actifs avec l’âge et accélèrent le processus de dégénérescence. Nous avons identifié une cible thérapeutique clé qui joue un rôle central dans ce phénomène. En bloquant son activité, nous avons réussi à ralentir la progression de la SLA et de la maladie de Huntington dans nos modèles expérimentaux, et ce, même lorsque les premiers symptômes étaient déjà présents.

Notre découverte est le résultat de plusieurs années de travail au Centre de Recherche du CHUM, dans le laboratoire du Dr. Alex Parker. Elle s’appuie sur des bases solides, ayant notamment mené à deux essais cliniques en cours pour la SLA, ce qui renforce la crédibilité et le potentiel de notre approche.

L’impact de cette avancée dépasse largement la SLA et la maladie de Huntington. Des études indépendantes suggèrent que notre approche pourrait être efficace contre d’autres maladies neurodégénératives, comme Alzheimer et Parkinson. Espoir Biosciences aspire ainsi à changer la façon dont ces maladies sont traitées, en développant un médicament innovant qui, pour la première fois, ne se contente pas de protéger les cellules du cerveau, mais restaure leurs connexions.

Là où les approches classiques ont échoué, nous proposons une solution radicalement nouvelle, fondée sur la réparation du cerveau lui-même. Cette avancée pourrait non seulement ralentir la progression de ces maladies, mais aussi redonner aux patients une meilleure qualité de vie.

Appel à proposition